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患有疾病的女孩的妈妈让她5岁的大小恳求神奇药物

一个患有无法治愈的疾病的年轻女孩的一个令人沮丧的妈妈,让她保持五岁大小的乞求NHS接受治疗

11岁的Enola Halleron患有一种令人难以置信的罕见和衰弱状态,称为Morquio综合症,这意味着她永远不会长高于目前97厘米的身高

在过去的六年里,一项临床药物试验使她的可怕痛苦得以遏制,这阻碍了她的活动和呼吸,实际上这位年轻人已经感受到了显着的改善

但现在,这种名为Vimizim的神奇药物的富有同情心的资金已经结束,英国国民健康服务体系目前正在考虑是否支付治疗费用,每位患者每年花费39.4万英镑

Enona的母亲Donna,41岁,兼职兼职教师,今天恳请NHS给予资金绿灯,并抨击那些能够接受由纳税人资助的胃带和乳房增强的人

来自兰开夏郡布莱克本的两个妈妈唐娜说:“我的女儿迫切需要这种药物,否则她的健康会慢慢恶化

”在过去的六年里,伊诺拉一直在每周输注Vimizim,尽管它无法扭转伤害疾病已经完成,它阻止了进展,Enola的健康状况肯定有所改善

“目前Enola有活动能力,但如果她不能继续服用这种药物,疾病就会进展,不久之后她就不会移动,呼吸也会恶化

”知道我的孩子是我的孩子,这让我非常生气她没有自己的过错,但还有一些手术,如胃带和胸部工作,以及通过NHS治疗吸烟相关疾病的手术,并迎合生活方式的选择,而不是疾病

“Enola的病情不是生活方式的选择,她应该得到这种治疗

我无法运作,因为我很担心我的女儿会发生什么

”通过否认Enola药物,NHS正在降低她的生活质量

“没有适当的程序来研究这些孤儿药的超级罕见疾病

”他们的职责失败了,结果我们受苦了

“在Enola开始试验之前,她只需要做几步就可以不休息,但现在她更灵活,呼吸更清晰

”她在学校管理了一整天,并且能够参加游泳等活动

跳舞和唱歌

“她的信心有所提高,因为她更频繁地上学,能够参加更多的活动

我不希望看到她被带走

”每位病人每年的价格为394,000英镑,但NHS支付的价格却是由于制药公司提供的患者获取方案,这将远远低于此

“Vimizim在欧洲其他22个国家有售,包括土耳其,德国,匈牙利和希​​腊

英国仅有105例已知的Morquio综合征病例

那些患有这种疾病的人的平均预期寿命为25岁.Enola一周前最后一次服用Vimizim,现在家人急切地想知道NHS英格兰是否会提供这种药物.Enola被诊断患有Morquio病

在医生注意到臀部异常之后两岁了

她从五岁开​​始长到5厘米,这比一般的11岁女孩小了近2英尺

她的体重只有两块左右

她做了如果她出生,穿着适合三岁孩子的衣服

Donna还有另一个16岁的女儿Cora说:“我不希望每天都能成为Enola的战斗

”我正在恳求NHS为这种治疗提供资金,我们现在正在等待任何一天的结果

没有替代药物,我不希望看到Enola恶化

“Enola将于9月份开始上中学,这让我们不必担心,而不必担心她的健康状况会恶化

2018-12-05 08:02:01

作者:怀逵